18 октября Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) официально одобрило клиническое применение метода генной терапии Yescarta (axicabtagene ciloleucel), предназначенного для лечения пациентов с определенными типами крупноклеточной В-клеточной лимфомы, не отреагировавших или рецидивировавших после применения, по крайней мере, двух других терапевтических протоколов. Yescarta, представляющая собой метод лечения несущими химерный антигенный рецептор (CAR) Т-лимфоцитами, является второй генной терапией и первой генной терапией определенных типов неходжкинской лимфомы, получившей одобрение FDA.
Диагноз «неходжскинская лимфома» включает в себя группу поражающих определенные клетки иммунной системы злокачественных заболеваний, которые бывают как быстро прогрессирующими (агрессивными), так и с медленным развитием. В США ежегодно диагностируется 72 000 случаев неходжкинской лимфомы, каждый третий из которых представлен диффузной В-крупноклеточной лимфомой. Помимо этого заболевания терапия Yescarta одобрена для лечения первичной медиастенальной В-крупноклеточной лимфомы, высокодифференцированной В-клеточной лимфомы и диффузной В-крупноклеточной лимфомы, развившейся из фолликулярной лимфомы. При этом ее не следует применять при первичной лимфоме центральной нервной системы.
Каждая доза Yescarta представляет собой персонализированный препарат, изготовленный из собственных иммунных клеток пациента. Для изготовления препарата Т-лимфоциты пациента выделяются и генетически модифицируются. После этого модифицированные клетки, экспрессирующие на своей поверхности CAR и вводятся в организм пациента, где они находят и уничтожают клетки опухоли.
Безопасность и эффективность Yescarta была подтверждена в мультицентровом клиническом исследовании, в котором приняло участие более 100 взрослых пациентов с резистентной или рецидивирующей В-крупноклеточной лимфомой. Частота полной ремиссии после лечения составила 51%.
Лечение Yescarta может вызывать тяжелые побочные эффекты, такие как синдром выброса цитокинов – системная реакция на активацию и пролиферацию CAR-Т-клеток, приводящая к сильному повышению температуры тела и развитию гриппоподобных симптомов, – и неврологическая токсичность. Оба состояния могут быть фатальными или угрожающими жизни. К другим возможным нежелательным реакциям относятся серьезные инфекции, снижение количества клеток крови и ослабление иммунитета. Побочные эффекты обычно развиваются в течение 1-2 недель после применения терапии, однако некоторые из них могут иметь отдаленную природу.
Учитывая возможность развития тяжелых побочных эффектов, применение Yescarta может проводиться только прошедшим специальное обучение персоналом сертифицированных клиник, после оценки степени риска и информирования пациента о возможном развитии нежелательных реакций и необходимости срочного возвращения в клинику при появлении соответствующих симптомов.
Для дальнейшей оценки долгосрочной безопасности Yescarta FDA обязало производителя Kite Pharma провести постмаркетинговое наблюдательной исследование с участием прошедших терапию пациентов.
19.10.2017 Источник: vechnayamolodost.ru по материалам FDA: FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
