Пациентов с гемофилией В вылечили генной терапией

 79c357a46c66f0497e6ec0e90996f390

Структура фактора IX

Американские ученые успешно провели испытания нового геннотерапевтического препарата для лечения гемофилии В. Результаты работы представлены на 21-м конгрессе Европейской гематологической ассоциации в Копенгагене.

Экспериментальный препарат SPK-FIX разработан компанией Spark Therapeutics. В качестве вектора использовали аденоассоциированный вирус (ААВ) модифицированный для селективного связывания с клетками печени. Этот вектор служит для доставки и встраивания в них гена фактора свертывания IX варианта Padua, примерно в восемь раз более активного, чем обычный фактор IX, дефицит которого приводит к развитию гемофилии В.

SPK-FIX ввели внутривенно трем пациентам (23,18 и 47 лет) в дозе 5×1011 векторных геномов на килограмм массы тела. У первых двух добровольцев активность фактора IX в крови установилась на уровне 28 и 30 процентов через 18 и семь недель соответственно (для поддержания нормального свертывания крови обычно достаточно 10 процентов). У третьего через три недели она достигла 16 процентов. На второй день после терапии этот участник однократно ввел себе рекомбинантный фактор IX, заподозрив кровоизлияние в голеностопный сустав. Больше пациентам заместительная терапия не понадобилась, кровотечений за 28 суммарных человеко-недель не наблюдалось.

Переносимость терапии была хорошей, серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Кратковременное повышение уровня печеночных ферментов в крови не превышало норму более чем в 1,5 раза, иммунный ответ на препарат был минимален или отсутствовал, назначения глюкокортикоидных гормонов не понадобилось.

На сегодняшний день это стало самым успешным испытанием генной терапии гемофилии В — другие препараты были менее эффективны и производили серьезные побочные эффекты. По данным MIT Technology Review, в настоящее время проходят клинические исследования еще нескольких геннотерапевтических лекарств: UniQure и Baxalta тестируют лечение гемофилии В, а BioMarin — более распространенной гемофилии А, связанной с дефицитом фактора VIII. Ранее генную терапию гемофилии успешно испытывали на собаках.

Для клинического применения SPK-FIX необходимы дополнительные, более масштабные исследования. Если препарат будет одобрен к применению, лечение будет крайне дорогим — его стоимость для одного пациента может достичь миллиона долларов. Однако генная терапия обеспечивает стойкое излечение, а в настоящее время примерно одному из пяти тысяч мужчин (женщины гемофилией практически не болеют) требуются регулярные инъекции заместительных факторов свертывания, рынок которых составляет порядка 10 миллиардов долларов в год. SPK-FIX мог бы избавить от этой потребности около 40 процентов из них (у остальных в крови присутствуют антитела к ААВ).

Гемофилии — группа наследственных заболеваний, связанных с дефицитом факторов свертывания крови. При них нарушается образование тромбов, что приводит к кровотечениям и кровоизлияниям различной степени тяжести.

14.06.2016 Источник: Олег Лищук nplus1.ru

Image

Оцифровка пользователя, Моделирование, 3D-визуализация.

Создание подробной цифровой копии на основе данных из медкарты.

Анализ данных. Исправление показателей организма.

Image

Взаимодействие цифровых профилей с целью улучшения показателей.

Обмен знаниями, проведение общих исследований.

Загрузка личного аватара в 3D мир. Игрификация, соревнования.

Image

В разработке

  • Официальная страница о медицинских чат-ботах на сайте Сверхчеловечество.рф
  • Подробности разработки чат-бота для проекта "Карта управления возрастом" (для партнеров и разработчиков) здесь:
Image

Обзор мировых разработок по хранению данных в разработке

Хранилище данных для Электронной Медицинской Карты Управления Возрастом в разработке

Материалы по теме:

Image

Основное взаимодействие планируется производить посредством Социальной сети:

Также существует множество специализированных телемедицинских сервисов:

Image

Данный раздел находится в разработке и будет доступен после запуска Электронной медицинской Карты Управления Возрастом:

Image

Основной материал сайта по теме искусственного интеллекта в медицине здесь:

На основе данной статьи будет определяться разработчик искусственного интеллекта для данной системы управления возрастом.

Image

ВАШ ЛИЧНЫЙ ВКЛАД В БОРЬБУ СО СТАРЕНИЕМ

Скооперируйтесь с тысячами других участников и создайте любой проект в области антистарения, проведите научные исспедования

Площадка для создания и финансирования проектов. Официальная страница сайта Сверхчеловечество.рф для сбора средств на ускорение прогресса в области омоложения:

Image
Image

Основная страница сайта Сверхчеловечество.рф о создании и участии в клинических испытаниях терапий антистарения и отката возраста организма здесь: