Разрушающее печень вещество применят в генной терапии

ps Adeno associated virus serotype AAV2 1465462941.jpg.814x610 q85

Группа ученых предложила новый метод решения одной из проблем генной терапии – как добиться, чтобы основную часть работы органа выполняли именно генномодифицированные клетки. Чтобы осуществить такое с клетками печени, они просто предложили уничтожать клетки, не подвергавшиеся модификации. Осуществить столь смелую идею помогли исключительные регенеративные свойства печени. Эксперимент был проведен на лабораторных мышах.

Генная терапия предназначается в первую очередь для лечения заболеваний, связанных с мутациями, которые препятствуют выработке необходимых для организма веществ. Так, один из видов гемофилии возникает из-за мутации в гене, ответственном за производство белка, который называется фактор свертывания крови IX, или фактор Кристмаса. Данный белок вырабатывается клетками печени. Если соответствующий ген в этих клетках не работает, свертываемость крови нарушается. Именно с недостаточной выработкой фактора IX была связана гемофилия у царевича Алексея Романова.

Сейчас ученые используют модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV), чтобы доставить в клетки печени цепочку ДНК с работающим вариантом данного гена. Однако до сих пор не удалось сделать так, чтобы пациенты получили достаточное количество фактора IX. Чтобы устранить проявления гемофилии, необходимо поднять содержание этого белка как минимум до 12 % от нормального уровня. Но генная терапия с использованием AAV может обеспечить лишь 6 % или менее. При этом при высоких дозах вируса необходимо применять стероидные препараты для борьбы с иммунным ответом. В итоге в большинстве случаев не удается модифицировать достаточное число клеток печени или поддержать высокую активность новых генов, чтобы дать нужное количество фактора IX.

Выход из положения подсказала способность печени самовосстанавливаться, даже после потери трех четвертей своих клеток. Шон Нюгорд (Sean Nygaard) и его коллеги из лаборатории генной терапии в Oregon Health & Science University создали версию вируса AAV, которая не только несла копию гена фактора IX, а также гена, управляющего его экспрессией, но и фрагмент ДНК, кодирующий короткую цепочку РНК, которая блокирует фермент, вызывающий повреждение ДНК клеток печени и остановку деления при применения препарата CEHPOBA. Таким образом, модифицированные клетки оставались устойчивыми к CEHPOBA, а обычные клетки печени при его введении в организм погибали.

В эксперименте здоровым новорожденным мышатам делали инъекцию соответствующим образом подготовленного вируса, а затем в течение месяца ежедневно вводили препарат CEHPOBA. Другие мыши также получили вирус с геном фактора IX, но препарата CEHPOBA не получали. В конце эксперимента в организме мышей, которым вводился разрушающий печень препарат, уровень фактора IX был в 10 – 30 раз выше.

Об итогах эксперимента сообщается в статье, опубликованной журналом Science Translational Medicine.

9.06.2016 Источник: polit.ru

Image

Оцифровка пользователя, Моделирование, 3D-визуализация.

Создание подробной цифровой копии на основе данных из медкарты.

Анализ данных. Исправление показателей организма.

Image

Взаимодействие цифровых профилей с целью улучшения показателей.

Обмен знаниями, проведение общих исследований.

Загрузка личного аватара в 3D мир. Игрификация, соревнования.

Image

В разработке

  • Официальная страница о медицинских чат-ботах на сайте Сверхчеловечество.рф
  • Подробности разработки чат-бота для проекта "Карта управления возрастом" (для партнеров и разработчиков) здесь:
Image

Обзор мировых разработок по хранению данных в разработке

Хранилище данных для Электронной Медицинской Карты Управления Возрастом в разработке

Материалы по теме:

Image

Основное взаимодействие планируется производить посредством Социальной сети:

Также существует множество специализированных телемедицинских сервисов:

Image

Данный раздел находится в разработке и будет доступен после запуска Электронной медицинской Карты Управления Возрастом:

Image

Основной материал сайта по теме искусственного интеллекта в медицине здесь:

На основе данной статьи будет определяться разработчик искусственного интеллекта для данной системы управления возрастом.

Image

ВАШ ЛИЧНЫЙ ВКЛАД В БОРЬБУ СО СТАРЕНИЕМ

Скооперируйтесь с тысячами других участников и создайте любой проект в области антистарения, проведите научные исспедования

Площадка для создания и финансирования проектов. Официальная страница сайта Сверхчеловечество.рф для сбора средств на ускорение прогресса в области омоложения:

Image
Image

Основная страница сайта Сверхчеловечество.рф о создании и участии в клинических испытаниях терапий антистарения и отката возраста организма здесь: